Welireg适应症和用途有哪些

2025年5月14日，默克公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Welireg(belzutifan，贝组替凡)用于治疗12岁及以上患有局部晚期、 不可切除或转移性嗜铬细胞瘤或副神经节瘤(PPGL)的成人和儿童患者。

新闻稿指出，Welireg成为FDA批准的第一种用于嗜铬细胞瘤和副神经节瘤的口服治疗药物。

Welireg适应症和用途

Welireg是一种缺氧诱导因子抑制剂，适用于：

1.林岛综合征病

• 用于治疗需要治疗相关肾细胞癌(RCC)、中枢神经系统(CNS) 血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤(pNET) 、 不需要立即手术的林岛综合征病成年患者。

2.晚期肾细胞癌

• 用于使用程序性死亡受体1(PD-1)或程序性死亡配体1(PD-L1) 抑制剂和血管内皮生长因子酪氨酸激酶抑制剂(VEGF-TKI)治疗晚期肾细胞癌成年患者。

Belzutifan使用需注意哪些事项

Belzutifan是首个被批准用于患有某些林岛综合征疾病相关肿瘤的成人的口服治疗。林岛综合征(VHL)疾病，又称希佩尔-林道综合征，这是一种罕见的遗传性疾病，囊肿和肿瘤会在全身不可预测地生长。

Welireg警告和注意事项

1、贫血：本品可导致严重贫血，需要输血。在治疗开始前和治疗期间定期监测贫血，并根据临床指征给患者输血。对于血红蛋白＜8g/dL的患者，停用本品直至血红蛋白≥8g/dL，然后然后根据贫血的严重程度，以相同或减少的剂量恢复用药或永久停用本品。对于危及生命的贫血或需要紧急干预的贫血，停用本品直到血红蛋白≥8g/dL，然后以减少的剂量恢复用药或永久停用。

2、缺氧：本品可导致严重缺氧，可能需要停药、输氧或住院治疗。在治疗开始前和治疗期间定期监测氧饱和度。对于运动后氧饱和度下降的患者(例如，脉搏血氧仪< 88%或PaO2 ≤55mmHg)，考虑停药，直到运动后脉搏血氧仪＞88%，然后以相同剂量或减少剂量恢复用药。对于静息时氧饱和度下降(例如脉搏血氧仪< 88%或PaO2 ≤55mmHg)或需要紧急干预，应停药直至缓解，以减少剂量恢复给药。对于危及生命的缺氧或反复发作的有症状的缺氧，应永久停用。建议患者若出现缺氧的体征和症状，立即联系医护人员。

3、胚胎-胎儿毒性：根据动物实验结果，怀孕的动物服用本品会对胎儿造成伤害。告知孕妇和有生殖潜力的女性患者接受本品治疗对胎儿的潜在风险。建议具有生殖潜力的女性患者在本品治疗期间以及最后一次给药后1周内使用有效的非激素避孕药，注意本品会导致一些激素避孕药无效。建议有生殖潜力女性伴侣的男性患者在本品治疗期间和最后一次给药后1周内使用有效的避孕措施。

贝组替凡常见的不良反应有哪些

2021年3月16日，默沙东宣布，美国FDA批准Welireg(belzutifan,贝组替凡)用于治疗无需立即手术的、与希佩尔·林道综合征(VHL综合征)相关的肾细胞癌(RCC)、中枢神经系统(CNS)血管母细胞瘤、胰腺神经内分泌肿瘤(pNET)成年患者。目前其适应症已扩大，包括用于治疗在接受程序性死亡受体-1(PD-1)或程序性死亡配体-1(PD-L1)抑制剂以及血管内皮生长因子酪氨酸激酶抑制剂(VEGF-TKI)治疗后病情仍持续恶化的晚期肾细胞癌(RCC)成年患者；用于治疗12岁及以上患有局部晚期、不可切除或转移性嗜铬细胞瘤或副神经节瘤(PPGL)的成人和儿童患者。

贝组替凡不良反应/副作用

1、林岛综合征疾病：最常见(≥25%)的不良反应，包括实验室异常，包括血红蛋白降低、疲劳、肌酐升高、头痛、头晕、血糖升高和恶心。

2、晚期肾细胞癌：最常见(≥25%)的不良反应，包括实验室异常，包括血红蛋白降低、疲劳、肌肉骨骼疼痛、肌酐升高、淋巴细胞减少、丙氨酸转氨酶升高、钠降低、钾升高和天冬氨酸转氨酶升高。

3、VHL病：最常见的(≥25%)不良反应(包括实验室指标异常)是血红蛋白降低、疲劳、肌酐升高、头痛、头晕、血糖升高和恶心。

4、PPGL：最常见的(≥25%)不良反应(包括实验室指标异常)包括贫血、疲劳、肌肉骨骼疼痛、淋巴细胞减少、丙氨酸转氨酶升高、天冬氨酸转氨酶升高、钙升高、呼吸困难、钾升高、白细胞减少、头痛、碱性磷酸酶升高、头晕和恶心。

Welireghttps://www.pidrug.com/a/yixuezixun/7011.html

belzutifanhttps://www.pidrug.com/a/xinteyaopin/qitaxinteyao/6909.html

贝组替凡https://www.pidrug.com/a/yixuezixun/6006.html